Un ensayo clínico de Hadassah hace posible curar la ceguera

HADASSAH

Investigadores del Centro Universitario Médico Hadassah concluyeron un ensayo clínico que probó de forma exitosa la eficacia de la terapia genética para restaurar la visión de pacientes con Amaurosis Congénita de Leber (LCA por sus siglas en inglés), una enfermedad genética que provoca un deterioro visual muy severo y eventualmente, ceguera.

Las personas con LCA experimentan una visión nocturna deficiente, agudeza visual baja, y un campo visual restringido. La visión deficiente se deteriora cada vez más hasta que el individuo pierde la visión por completo. Algunas víctimas de LCA también padecen de estrabismo, movimientos oculares errantes, fuerte sensibilidad a la luz, y/o cataratas. Generalmente la LCA se hereda como una enfermedad genética autosómica recesiva.

El estudio, dirigido por el Dr. Eyal Banin del Centro para la Degeneración Macular y Retinal de Hadassah en colaboración con los principales investigadores de los Estados Unidos y Gran Bretaña, reemplazó el genRPE65 dañado por un gen normal. El procedimiento, en el cual el gen se inyectó a la retina, también provocó una renovación en la producción de proteína.

Dos pacientes que participaron en el estudio, Dana y Yossi, fueron tratados con terapia genética solamente en una parte de la retina de un ojo, con resultados sorprendentes. Unas semanas después del tratamiento, ambos participantes percibieron una importante mejoría en su visión.

“Fue maravilloso porque hoy veo cosas que nunca antes había visto,” dijo Yossi. Dana comentó que “conocer este nuevo tratamiento fue algo que cambió mi vida. Estoy viviendo una verdadera transformación.” Para conocer las experiencias sobre el éxito de su tratamiento directamente de Dana y Yossi, haga clic en https://www.mvrf.org/news.php.

El reporte personal de Yossi y Dana sobre su mejoría visual es corroborado con medidas objetivas y cuantitativas del área tratada.

Con el seguimiento de esta investigación, los científicos de Hadassah desarrollarán una terapia genética para tratar otras enfermedades degenerativas de la retina. “No se imaginan el efecto que esto ha tenido no solamente en los pacientes que recibieron tratamiento y sus familias,” comenta el Dr. Banin, “sino en una población de pacientes más amplia con enfermedades degenerativas maculares y de retina aquí en Israel, que de repente sintieron un rayo de esperanza.”

Agregó también que: “nos sentimos muy afortunados de trabajar conjuntamente con la Fundación de Investigación de Visión de la Mácula (MVRF por sus siglas en inglés Macula Vision Research Foundation) en este viaje tan emocionante”. “Sin el apoyo de la Fundación de Investigación de Visión de la Mácula no podríamos haber realizado esta investigación”.