Enlace Judío – Pacientes israelíes con mieloma múltiple (cáncer de glóbulos blancos) o amiloidosis (acumulación de proteínas anormales en los tejidos) han mejorado o entrado en remisión con un tratamiento experimental de células CAR-T positivas, informó The Jerusalem Post.
La tecnología denominada HBI0101, células CAR-T anti-BCMA, se administró en el marco de un ensayo clínico de fase 1b en curso en el Centro Médico Hadassah de Jerusalén. Alrededor del 85% de los pacientes con mieloma mejoraron, mientras que la tasa de respuesta completa de los pacientes con amiloidosis alcanzó el 100%. En ambas poblaciones de pacientes no se observaron efectos secundarios significativos.
El mieloma múltiple, un cáncer de las células plasmáticas que normalmente producen anticuerpos, no suele producir síntomas al principio, pero a medida que avanza pueden aparecer dolores óseos, anemia, disfunción renal e infecciones. Se desconoce la causa, pero entre los factores de riesgo figuran la obesidad, la exposición a radiaciones, antecedentes familiares y determinadas sustancias químicas. Las complicaciones pueden incluir amiloidosis, cuyos síntomas incluyen fatiga, edema periférico, pérdida de peso, dificultad respiratoria, palpitaciones y sensación de desmayo al ponerse de pie.
Immix BioPharma recibió la licencia de la tecnología para su desarrollo y comercialización. El estudio en fase inicial fue llevado a cabo por Hadassah en colaboración con la Universidad Bar Ilan.
Hadasit, la empresa de investigación y desarrollo de Hadassah, y Birad, su homóloga en la Universidad Bar Ilan firmaron un acuerdo con Immix BioPharma para el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias específicas para tejidos basadas en células CAR-T anti-BCMA dirigidas a células plasmáticas.
La tecnología fue desarrollada por la profesora Polina Stepensky de Hadassah y el profesor Cyrille Cohen de la Universidad Bar Ilan en colaboración con la Dra. Nathalie Asherie, de Hadassah, y Ortal Harush, de Bar Ilan.
Stepensky, directora del departamento de trasplante de médula ósea e inmunoterapia del cáncer de Hadassah, y su equipo seleccionaron el antígeno de maduración de células B (BCMA) como objetivo óptimo para el tratamiento de mieloma múltiple y están evaluando esta novedosa tecnología CAR-T en la clínica.
“Estamos muy entusiasmados con los excelentes resultados provisionales de nuestro estudio de fase 1b en curso en pacientes con mieloma múltiple y amiloidosis AL. El acuerdo con Immix BioPharma nos permitirá seguir avanzando en los estudios clínicos. Nuestra nueva tecnología de transferencia celular adoptiva podría convertirse en uno de los primeros tratamientos CAR-T para estas indicaciones y otras neoplasias malignas BCMA-positivas, y tiene el potencial de mejorar la vida de muchos pacientes en todo el mundo”, afirmó.
Cohen, director del laboratorio de inmunología e inmunoterapia tumoral de la Universidad Bar Ilan y experto en ingeniería de células inmunitarias, dirigió la investigación para construir el constructo CAR anti-BCMA óptimo con adaptaciones de diseño propias.
Ambos demostraron la actividad biológica de las células CAR-T en los primeros estudios preclínicos.
“Por primera vez, reprogramamos con éxito el sistema inmunitario de un paciente con un receptor patentado que desarrollamos en nuestro laboratorio”, comentó Cohen.
“Gracias a esta colaboración con Hadassah, decenas de pacientes tendrán una mejor opción de tratamiento. El éxito de esta tecnología nos anima a seguir desarrollando nuevos enfoques para el tratamiento del cáncer y las enfermedades autoinmunes”.
“Hadassah ha invertido millones de dólares de sus donantes para apoyar esta tecnología durante las primeras etapas cruciales de desarrollo, con el objetivo final de llevar la terapia CAR-T que salva vidas a los pacientes con cáncer”, añadió el Prof. Yoram Weiss, director general del Centro Médico Hadassah.
Weiss agradeció al Ministerio de Salud de Israel por su apoyo a este proyecto, “en reconocimiento de su innovación e importancia para los pacientes israelíes. Estamos encantados de poder compartir esta tecnología en este momento con la comunidad internacional”, dijo.
“Este es un ejemplo de la variedad de investigaciones en los campos de la salud y la medicina que tienen lugar en nuestros laboratorios y de nuestro ecosistema, que produce investigaciones e iniciativas punteras listas para su comercialización por parte de los científicos de las facultades de Medicina, Ciencias de la Vida e Ingeniería, el Centro del Cerebro y el Instituto de Nanotecnología y Materiales Avanzados”, concluyó Zohar Yinon, director general de la Universidad Bar Ilan.
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